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7月27日，石家庄四药有限公司（以下简称“石家庄四药”）取得司替戊醇干混悬剂批件，拿下国内首仿。
罕见病+儿童用
双重难关需攻破
Dravet综合征，又称婴儿严重肌阵挛性癫痫(severe myoclonic epilepsy in infarlcy,SMEI)，是一种临床少见的儿童难治性癫痫综合征。
作为顽固性癫痫的代表，Dravet综合征也是国际抗癫痫联盟列出的最有害的癫痫病之一。Dravet综合征可能导致严重的癫痫性脑病，具有发病年龄早、发作形式复杂、发作频率高、智能损害严重、药物治疗有效率低、预后差、死亡率高等特点。
Dravet综合征已被列入我国《第一批罕见病目录》中。相关数据显示，Dravet综合征总体发病率约为1/20000-40000，男女比例约为2:1，约占小儿各型肌阵挛性癫痫的29.5%，占3岁以内婴幼儿童癫痫的7%，被认为是罕见病中相对常见的疾病。
“罕见病”+“儿童用”，基本注定了传统抗癫痫药物的“无能为力”。相关研究显示，卡马西平、奥卡西平、拉莫三嗪、苯妥英和氨己烯酸通常会加重Dravet综合征患儿的癫痫发作……
拿下司替戊醇干混悬剂首仿
石家庄四药填补国内市场空白
司替戊醇是一种γ-氨基丁酸(GABA)增强剂，能抑制GABA代谢并增加神经中枢的GABA浓度，改善Dravet综合征患儿的临床症状，减少惊厥发作的频率。
司替戊醇是目前治疗Dravet综合征最有效的药物之一，被认为是Dravet综合征的最后一道防线。司替戊醇由法国Biocodex公司原研，主要剂型为胶囊和干混悬剂。
2001年，司替戊醇被欧盟认定为“孤儿药”。此后，司替戊醇相继在欧盟、日本、美国等多个国家地区上市，与氯巴占、丙戊酸盐等药物联用进行Dravet 综合征的治疗。但因研发空白，司替戊醇原研药未在我国上市。
表1 司替戊醇原研药上市信息
资料来源：药智数据企业版——全球药物分析系统数据库
2022年4月，石家庄四药提交司替戊醇干混悬剂上市申请，为国内独家申报。
同年，司替戊醇干混悬剂以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被纳入优先审评程序。拟定适应症为：与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
图片来源：CDE官网
今日，石家庄四药成功取得司替戊醇干混悬剂的批件，拿下国内司替戊醇干混悬剂首仿。
此前，由于司替戊醇原研药、仿制药都未在国内上市，我国Dravet综合征患儿长时间处于无药可用或只能选择昂贵进口药的局面。如今，待司替戊醇干混悬剂商业化落地，有望改变此局面。