河北省药学会中西药结合与临床研讨系列会罕见病专题第1期顺利召开

1月27日，河北省药学会中西药结合与临床研讨系列会罕见病专题第1期在线上顺利召开，本次会议由河北医科大学第二医院杨秀岭教授，河北医科大学第四医院冯锐教授和河北省儿童医院赵宜乐教授牵头开展。

首都医科大学附属北京天坛医院康庄教授介绍了芦沃美替尼治疗NF1临床试验数据解读，分享了几个特别优秀的病例，针对芦沃美替尼二期临床试验数据的疗效，安全性进行了细致的讲解，与会专家认可芦沃美替尼治疗NF1-PN的疗效和安全性，河北医科大学第四医院刁玉巧教授和邢台人民医院杜杰教授分别对≥2岁儿童青少年NF1-PN的药物治疗策略优化和国内1型神经纤维瘤相关PN治疗药物进展进行了细致的讲解。通过授课专家的精彩讲解让与会专家了解到目前关于儿童罕见病NF1-PN治疗的痛点难点，需要实现疾病的早诊早治。让患者能更早的进行规范化治疗，也只有这样才可以使这部分患者得到长足的生存获益，提高患者及其家属的生活治疗，

与会的讨论嘉宾各自对于对于罕见病药品的看法，医院目前的政策，是否有动力去引入，包括儿童长期用药的考量和儿童NF1-PN这块进行了热烈的讨论，一致认可作为大三甲各地市的头部医院应该承担起自己的责任为罕见病的患者开启生的希望。让儿童罕见病的患者就医有途径，生活有质量。

感谢本次支持单位复星药业有限公司对会议的大力支持。